A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu autorização para que a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) inicie ensaios clínicos em humanos com o GB221, terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (AME 1), a forma mais severa da doença rara. O anúncio ocorreu nesta segunda-feira (24), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo.
O protocolo foi avaliado em regime de prioridade, o que posiciona o Brasil como primeiro país da América Latina a testar clinicamente uma terapia gênica para AME. Desenvolvido pela norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), o produto terá seu desenvolvimento clínico conduzido pela Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). O acordo firmado com a empresa prevê transferência total de tecnologia, abrindo caminho para a produção nacional inédita de um medicamento dessa categoria.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estabelecer bases científicas, tecnológicas e assistenciais para ofertar terapias de ponta no Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde já destinou R$ 122 milhões ao projeto voltado a doenças raras; a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) aportou outros R$ 50 milhões na infraestrutura de produção.
Desde a fabricação da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos domina tecnologias de vetores virais, plataforma empregada também no GB221. O investimento em terapias gênicas faz parte dos esforços para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, conciliando inovação com sustentabilidade financeira do SUS.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou o potencial do estudo. “Poderemos transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal por meio de técnicas de fronteira”, afirmou. Para a diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, “a inclusão de terapias gênicas no portfólio eleva a soberania científica brasileira e oferece esperança concreta a milhares de famílias”.
A AME Tipo 1 manifesta-se nos primeiros meses de vida devido à mutação no gene SMN1, responsável pela proteína essencial à sobrevivência de neurônios motores. A falta dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e ameaça a vida das crianças nos primeiros anos. O ensaio clínico autorizado será conduzido em etapas, avaliando segurança, dose e eficácia do GB221 na restauração da produção da proteína ausente.
Com a autorização da Anvisa, equipes médicas e de pesquisa da Fiocruz avançam para a seleção de voluntários, definição de centros participantes e início das administrações do vetor viral que carrega a cópia funcional do gene SMN1. Os resultados serão fundamentais para confirmar a viabilidade de produzir e oferecer, no Brasil, um tratamento de alta complexidade para a atrofia muscular espinhal.
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